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La posibilidad de corregir genes se ha convertido en el hito científico de 2015 en opinión de la revista Science. Ahora científicos de la Universidad de Duke ha utilizado estas tijeras moleculares CRISPR/Cas9 para eliminar exitosamente un gen que provocaba un tipo de distrofia muscular en ratones adultos y sustituirlo por información genética correcta.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética incapacitante que se produce en aproximadamente 1 de cada 3.500 varones, causando degeneración muscular, pérdida de movilidad y la muerte prematura. Las mutaciones más frecuentes en este tipo de distrofia implican la deleción (mutación genética que consiste en la pérdida de uno o más nucleótidos de la secuencia del ADN) de uno o más exones en el gen de la distrofina, causando un cambio en la codificación de ADN que conduce a una pérdida completa de la distrofina, una proteína esencial para el funcionamiento muscular.

La tecnología CRISPR/Cas9 por su parte es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula. Eso incluye a las células humanas. Sería algo así como unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN haciéndolo además de una manera muy precisa y totalmente controlada. Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.

Hasta ahora se habían  llevado a cabo muchos intentos por reparar ese gen con distintos métodos de terapia génica. Sin embargo, el de Duke aunque en ratones, es quizás uno de los más esperanzadores. Según los científicos esta es la primera vez que la técnica CRISPR ha sido probada con éxito en mamíferos vivos completamente desarrollados, y sus resultados prueban que el sistema tiene potencial para ser trasladado a las terapias para humanos.

La terapia se aplicó en primer lugar directamente a un músculo de la pata de un ratón adulto, lo que provocó un incremento de su fuerza muscular. Después, se aplicó a cada músculo (a través del torrente sanguíneo del ratón), lo que mejoró el estado de los músculos de todo su organismo, incluido el corazón. Esto es un logro importante, porque el fallo cardíaco es a menudo la causa de muerte de los pacientes que padecen distrofia muscular de Duchenne.

Sin duda un destacado inicial avance que espera revolucionar el tratamiento para enfermedades que antes se pensaban incurables.

Referencia: Science

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